2023年诺贝尔生理学或医学奖:mRNA技术的出现,对人类有哪些贡献

一到了10月,代表人类最顶级的学术奖项---诺贝尔奖也陆续开启了颁奖典礼。

而第一个颁奖项目,自然就是诺贝尔生理学或医学奖。

早在北京时间10月2日,2023年诺贝尔生理学或医学奖获奖者是来自美国的Katalin Karikó博士和Drew Weissman博士,获奖理由为“通过核苷碱基修饰,使开发出有效的抗新冠mRNA疫苗成为可能”。

据悉,早在2022年,两人曾共同获得医学界最富盛名的有“诺奖风向标”之称的----拉斯克临床医学研究奖,以及2022年的科学突破奖。

mRNA疫苗,究竟是一种怎样的疫苗?

mRNA疫苗是一种新型疫苗技术,它使用被编码为病毒特定蛋白的mRNA(信使核糖核酸)来刺激免疫反应。

当这种mRNA进入人体细胞后,细胞会将其读取并生成病毒的蛋白。然后,人体的免疫系统会识别这种蛋白为外来物质并生成抗体来对抗它。

如果人体再次接触到这种病毒,就已经有了抗体可以立即应对。

(屏幕照片中的人物为卡塔琳·考里科(左)和德鲁·韦斯曼(法新社))

早在20世纪50-60年代,mRNA就已经初次发现

mRNA(信使RNA)生物技术的发展是一个漫长的过程,涉及到许多科学家的研究和发现。

20世纪50-60年代,科学家们通过一系列的实验,发现了DNA、RNA和蛋白质之间的关系。他们发现,DNA中的信息被转录成RNA(特别是mRNA),然后RNA被翻译成蛋白质。这个过程被称为中心法则。

在接下来的几十年里,科学家们开始研究如何利用这个过程。他们发现,通过改变mRNA的序列,可以改变产生的蛋白质。

这意味着,如果能够设计和制造特定的mRNA,就可以使细胞产生特定的蛋白质。

但要将mRNA用于治疗,还需要解决许多问题。

例如mRNA在体内的寿命非常短,很容易被体内的酶分解。此外,mRNA不能轻易地进入细胞。

为了解决这些问题,科学家们进行了大量的研究,包括开发了一种名为脂质纳米颗粒的运输系统,可以保护mRNA并帮助其进入细胞。

这个领域的研究在21世纪初开始加速,部分原因是SARS和MERS等新冠病毒的出现,这些病毒的爆发激发了对快速疫苗开发的需求。

这导致了对mRNA疫苗的大量研究,包括用于COVID-19的疫苗。

mRNA技术的理论基础是什么?

mRNA技术的理论基础主要来自于分子生物学中的中心法则,即DNA通过转录生成mRNA(信使RNA),然后mRNA在细胞质中的核糖体上进行翻译生成蛋白质。

mRNA疫苗的开发利用了这个基本原理。

科学家会确定病原体中的一个特定蛋白质,比如新冠病毒的刺突蛋白,然后生成这个蛋白质的mRNA序列。这个mRNA序列会被包裹在脂质纳米颗粒中,作为疫苗注入人体。

一旦注入,人体的细胞会读取这个mRNA的信息,按照指示制造出病原体的蛋白质。然后,人体的免疫系统就会识别这个蛋白质并产生相应的免疫反应。

这种技术的优点是,只需要知道病原体的蛋白质序列,就可以迅速设计出疫苗。不需要病原体本身,也不需要在实验室中培养病原体,大大加快了疫苗的开发速度。

目前,新冠病毒疫苗Pfizer-BioNTech和Moderna就是使用这种mRNA技术。

除了疫苗以外,mRNA生物技术还运用在哪些方面?

mRNA生物技术有很多用处,以下是其中的一些:

1、疫苗开发

比如新冠疫苗,科技巨头如辉瑞(Pfizer)和 Moderna 就使用了 mRNA 技术来开发他们的新冠疫苗。

mRNA疫苗的原理是,向人体内注入含有病毒特定部分的遗传信息,使人体产生对应的抗体,实现免疫。

2、基因疗法

mRNA也可以用于基因疗法,治疗一些遗传性疾病。例如,科学家可以通过替换或修复有缺陷的基因,来治疗一些遗传病。

3、蛋白质替代疗法

mRNA可以被用来制造人体需要但无法自我制造的蛋白质,这对于一些疾病的治疗来说非常有用。

4、抗癌疗法

mRNA技术也被用于开发新型的癌症疗法。例如,使用mRNA疫苗来刺激免疫系统攻击癌细胞。

5、研究工具

在生物医学研究中,mRNA技术也被广泛用作研究工具,帮助科学家们更好地理解基因的功能。

mRNA技术,今后还需攻克哪些不足?

由于本身mRNA分子本身相当不稳定,容易被体内的酶分解,这就需要寻找有效的保护方法,使其能够稳定存在并达到预期的治疗效果。

如何有效地将mRNA送入目标细胞,也是目前mRNA疗法面临的重要问题。虽然目前已经有一些递送系统如脂质纳米颗粒,但是其效率和安全性仍然需要进一步优化。

一些初步研究显示,mRNA可能会引发体内的免疫应答,导致疗效受到影响,甚至可能引发一些副作用。如何避免或减轻这种免疫应答,是另一个需要进一步研究的问题。

虽然mRNA疗法在实验室中表现出了一定的效果,但如何将其规模化生产,以满足临床需求,也是一个挑战。

在一些临床试验中表现出了良好的疗效,但其长期效果和安全性仍需要进一步的研究和监测。